美国食品药品管理局核准武田的TAKHZYRO® (lanadelumab-flyo)用于预防2岁及以上患者的遗传性血管性水肿(HAE)发作

日本大阪和马萨诸塞州剑桥

(美国商业资讯)–武田(TSE:4502/NYSE:TAK)今天宣布，美国食品药品管理局(FDA)已核准TAKHZYRO^® (lanadelumab-flyo)扩展用于预防2岁至12岁以下遗传性血管性水肿(HAE)患儿发作的补充生物制品许可申请(sBLA)¹。在今天的获准之前，唯一获准用于6岁至12岁以下患儿的常规预防性治疗选项须每3至4天给药一次，而2岁至6岁以下的HAE患儿尚无获准的预防性治疗药物，因此TAKHZYRO是针对该年龄组的首个预防性治疗药物。^1-5推荐剂量为150毫克/1毫升溶液，给药方式为单次给药预装注射器，2岁至6岁以下患儿每4周一次，6岁至12岁以下患儿每2周一次。¹

HAE发作可导致腹部、面部、足部、生殖器、手部和咽喉的严重且使人虚弱的肿胀。^5,7据报道，年仅3岁的患儿发生的上呼吸道血管性水肿可能致死。⁶2017年的一项调研显示（N=445例），HAE获诊的平均时间是症状发作后8.4年。⁸此项HAE患者研究显示，50%的患者感到焦虑，34%的患者难以进行社交活动，58%的患者诉称症状对职业发展产生负面影响。⁸

美国遗传性血管性水肿协会(HAEA)会长兼首席执行官Anthony Castaldo表示：“TAKHZYRO今天获准用于年仅2岁的患儿，这为HAE患儿的可用治疗选项带来了一个受欢迎且重要的补充。”

此次补充生物制品许可申请核准的依据是HELP研究有效性数据的外推，此项3期试验纳入12岁至18岁以下患者、额外的药代动力学分析以及来自SPRING研究的安全性和药效学数据。¹药代动力学分析显示成人和儿童患者的药物暴露量接近。SPRING研究是一项3期开放标签试验，受试者为21例2岁至12岁以下HAE患儿，主要目的是研究TAKHZYRO的安全性和药代动力学。⁹该研究最常见的治疗相关治疗中出现的不良事件为注射部位疼痛(29%)、注射部位红斑(14%)、注射部位肿胀(5%)、给药部位疼痛(5%)和注射部位反应(5%)。⁹预防HAE发作是研究的次要目的。⁹52周治疗期间，TAKHZYRO组患儿（N=21例）HAE发作次数较基线水平平均下降94.8%，月发作次数由1.84次降至0.08次。⁹多数患者（76.2%，n=16例）无发作，无发作天数平均为99.5%。⁹上述有效性结果来自开放标签的无对照试验，此研究非旨在检验统计学假设。要从上述数据中得出任何结论，均需要进行进一步的验证性研究。

武田美国业务部总裁兼美国区负责人Julie Kim表示：“TAKHZYRO扩大适应证今天获准对于HAE群体来说是一次重要的进步，因为它可帮助最低龄患儿获得长期的预防性治疗。武田是罕见病领域坚定的领导者，今天的核准凸显了我们对TAKHZYRO的信心，以及我们的执着，即通过不断研究、临床项目和真实世界数据采集来满足HAE患者需求。”

TAKHZYRO最初于2018年在美国获准，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的HAE发作。¹目前在全球60多个国家有售，并得到了一个强大的临床开发项目的支持。该项目包括样本量规模居首、积极治疗疗程极长的HAE预防研究之一。^10,11

关于TAKHZYRO^® (lanadelumab-flyo)针剂

TAKHZYRO是一种全人单克隆抗体，可特异性结合并降低血浆激肽释放酶活性，适用于预防2岁及以上患者HAE发作。TAKHZYRO适用于12岁及以上患者的自助给药，或由照护人员使用单次给药预装注射器或单次给药瓶进行皮下溶液注射给药。患者或照护人员应接受医疗保健专业人员的培训。对于2岁至<12岁患儿，TAKHZYRO应由医疗保健提供者或照护人员使用单次给药预装注射器进行皮下溶液注射给药。请参阅完整的处方信息，以了解各患者年龄组的推荐剂量。TAKHZYRO对2岁以下儿童是否安全有效尚属未知。¹

美国版TAKHZYRO安全性信息

TAKHZYRO可导致严重副作用，包括变态反应。如果您有以下任何症状，请立即致电您的医疗保健提供者或紧急求助：

• 喘息
• 呼吸困难
• 胸闷
• 心动过速
• 虚脱
• 皮疹
• 荨麻疹

TAKHZYRO最常见的副作用是注射部位反应（疼痛、发红和瘀青）、上呼吸道感染、头痛、皮疹、头晕、腹泻和肌肉酸痛。

上述症状并非TAKHZYRO可能导致的全部副作用。欲了解更多信息，请咨询您的医疗保健提供者或药剂师。您可拨打1-800-FDA-1088向FDA上报副作用。

TAKHZYRO尚未在孕妇或哺乳期妇女中进行过研究。如果您在怀孕、计划怀孕、正在哺乳或计划哺乳，请与您的医疗保健提供者讨论使用TAKHZYRO的风险。

请参阅完整处方信息，包括面向患者的信息。

关于遗传性血管性水肿

遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，可导致包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和咽喉在内的躯体各部位反复发作水肿（肿胀）。肿胀可能会使人虚弱并导致疼痛。^5,7阻塞气道的发作可导致窒息，并可能危及生命。⁷据估计，全球每5万人中就有1人受累于HAE。¹²HAE通常认识不足、诊断不足、治疗不足。¹²

关于武田

武田是一家总部位于日本的以价值观为基础的研发驱动型跨国生物制药翘楚，秉承我们对患者、员工和地球的承诺，武田致力于发现和交付转变命运的药品。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、罕见遗传疾病和血液学、神经科学及胃肠病学(GI)领域，尤其专注于免疫和炎性疾病，我们同时在血浆衍生治疗及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。如需了解更多信息，请访问https://www.takeda.com。

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医疗信息

本新闻稿所提到的产品可能并未在所有国家上市，或可能以不同的商标进行销售，或用于不同的病症，或采用不同的剂量，或拥有不同的效力。本文中所包含的任何信息都不应被看作是任何处方药的申请、推广或广告，包括那些正在研制的药物。

参考文献

1. TAKHZYRO^® (lanadelumab-flyo)针剂。美国版处方信息。
2. HAEGARDA^®（皮下注射型C1酯酶抑制剂 [人类]）。美国版处方信息。
3. CINRYZE^®（C1酯酶抑制剂[人类]）。美国版处方信息。
4. Farkas H, Martinez-Saguer I, Bork K, et al. International consensus on the diagnosis and management of pediatric patients with hereditary angioedema with C1 inhibitor deficiency. Allergy. 2017 Feb;72(2):300-313. doi:10.1111/all.13001. （Farkas H、Martinez-Saguer I、Bork K等。伴C1抑制剂缺乏的遗传性血管性水肿患儿诊治国际共识。《变态反应》2017年2月；72(2):300-313。doi:10.1111/all.13001。）
5. Busse PJ, Christiansen SC, Riedl MA, et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 guidelines for the management of hereditary angioedema. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021 Jan;9(1):132-150.e3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046. （Busse PJ、Christiansen SC、Riedl MA等。美国HAEA医学顾问委员会2020年遗传性血管性水肿处治指南。《实践中的变态反应与临床免疫学杂志》。2021年1月；9(1):132-150.e3。doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046。）
6. Bork K, Hardt J, Schicketanz KH, Ressel N. Clinical studies of sudden upper airway obstruction in patients with hereditary angioedema due to C1 esterase inhibitor deficiency. Arch Intern Med. 2003 May;163(10):1229–35. doi:10.1001/archinte.163.10.1229. （Bork K、Hardt J、Schicketanz KH、Ressel N。C1酯酶抑制剂缺乏所致遗传性血管性水肿患者突发性上气道阻塞的临床研究。《内科学报》。2003年5月；163(10):1229–35。doi:10.1001/archinte.163.10.1229。）
7. Banerji A. Hereditary angioedema: Classification, pathogenesis, and diagnosis. Allergy Asthma Proc. 2011 Nov-Dec;32(6):403–407. doi:10.2500/aap.2011.32.3492. （Banerji A。遗传性血管性水肿：分类、发病机制和诊断。《变态反应哮喘学报》。2011年11-12月；32(6):403–407。doi:10.2500/aap.2011.32.3492。）
8. Banerji A, Davis KH, Brown TM, et al. Patient-reported burden of hereditary angioedema: findings from a patient survey in the United States. Ann Allergy Asthma Immunol. 2020 Jun;124(6):600-607. doi:10.1016/j.anai.2020.02.018. （Banerji A、Davis KH、Brown TM等。患者报告的遗传性血管性水肿负担：美国患者调研结果。《变态反应、哮喘及免疫学报》。2020年6月；124(6):600-607。doi:10.1016/j.anai.2020.02.018。）
9. Maurer M, Lumry WR, Li HH, et al. Efficacy and safety of lanadelumab in pediatric patients aged 2 to <12 years with hereditary angioedema: results from the open-label, multicenter Phase 3 SPRING study. Presented July 1-3, 2022 Prague, Czech Republic at European Academy of Allergy and Clinical Immunology Hybrid Congress 2022. （Maurer M、Lumry WR、Li HH等。Lanadelumab对2岁至<12岁遗传性血管性水肿患儿的有效性和安全性：开放、多中心3期SPRING研究结果。呈报于2022年7月1日至3日在捷克共和国布拉格召开的2022年欧洲变态反应与临床免疫学联合大会。）
10. 武田制药存档数据。
11. Banerji A, Bernstein JA, Johnston DT, et al; for HELP OLE Investigators. Long-term prevention of hereditary angioedema attacks with lanadelumab: the HELP OLE Study. Allergy. 2022 Mar;77(3):979-990. doi:10.1111/all.15011. （Banerji A、Bernstein JA、Johnston DT等；代表HELP OLE研究者。使用lanadelumab长期预防遗传性血管性水肿发作：HELP OLE研究。《变态反应》。2022年3月；77(3):979-990。doi:10.1111/all.15011。）
12. Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: an update on causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2019 Jul;80(7):391-398. doi:10.12968/hmed.2019.80.7.391. （Longhurst HJ、Bork K。遗传性血管性水肿：病因、表现和治疗的最新进展。《英国院内医疗杂志》。2019年7月；80(7):391-398。doi:10.12968/hmed.2019.80.7.391。）

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